Die Österreichischen Muskelforschung, hat für Folge 4 der Videoenzyklopädie MUSCULUS Dr.in Simone Weiss, Leiterin der Muskelspezialambulanz an der Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde der Klinik Favoriten in Wien, vor die Kamera gebeten. Dr.in Weiss spricht über eine der verfügbaren wirksamen Therapien bei Spinaler Muskelatrophie (SMA). SMA ist die zweithäufigste Muskelerkrankung, kann Mädchen und Buben betreffen und tritt in drei unterschiedlich schweren Erscheinungsformen auf. Etwa eines von 10.000 Neugeborenen ist von SMA betroffen. Seit 2017 ist in Europa eine Therapie mit dem Wirkstoff Nusinersen zugelassen. Nusinersen wird den PatientInnen in der Klinik in regelmäßigen Abständen mittels Lumbalpunktion verabreicht. Es handelt sich dabei um eine Therapie, deren Gabe lebenslang notwendig ist. Dr.in Weiss erklärt die Verabreichung und Wirksamkeit von Nusinersen bei SMA.